قدَّم طبيب متخصص في طب الأطفال بتزنيت وصفًا لعائلة رضيع في عمر الأربعة أشهر، الذي يعاني من مرض جيني نادر يعرف بمرض تليف العضلات الشوكية الحبيبية الوراثية. وفي منتصف هذا الأسبوع، تم توجيه علاج للرضيع، وهو الأغلى في العالم، بتكلفة وصلت إلى 2.1 مليار سنتيم للحقنة الواحدة.
الرضيع ينحدر من أسرة فقيرة في جماعة لخصاص بإقليم سيدي إفني، حيث يعمل والده كبحار، وقد صُدِمَ الجميع بتكلفة الوصفة الطبية التي دفعتهم إلى التوسل لوزير الصحة والحماية الاجتماعية للتدخل من أجل توفير العلاج وإنقاذ حياة الرضيع.
وقد صرَّح جمال، أحد أفراد أسرة الرضيع، أن حياة الرضيع على المحك بسبب هذا المرض الجيني النادر الذي يقيِّد تطور بنية جسمه وعضلاته، ولاسيما القفص الصدري الذي لا يمكنه أن يتسع للرئتين التي تنمو بشكل طبيعي، مما يعرضه لمضاعفات خطيرة تهدد حياته.
تمت تأكيد إصابة الرضيع بهذا المرض الجيني النادر من خلال التحاليل الطبية التي أُجرِيَت له، وتم إرسالها على عجل إلى أحد المختبرات العلمية في فرنسا. ووصف الطبيب له دواءً يُدعى “ZOLGENZMA”، والذي يحتوي على مادة تسمى “أوناسمنوجين أبارفيكسيل”، ويُعطى عن طريق الحقن الوريدي في جرعة واحدة. يهدف هذا الدواء إلى استهداف الجينات الناقصة في خلايا الجسم وتزويدها بالنسخة الكاملة من الجين المطلوب لتحسين وظائف العضلات ومنع تدهورها.
